筋ジストロフィーに関する医薬品の治験状況 - 神経筋疾患ポータルサイト

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筋ジストロフィーに関する医薬品の治験状況

筋ジストロフィーに関する医薬品の治験状況を海外と日本でまとめました

デュシェンヌ型、ベッカー型、顔面肩甲上腕型、肢帯型、福山型の筋ジストロフィーについて、疾患の原因に対する治療や、症状に対する治療などを目的として、医薬品の治験が行われています

デュシェンヌ型筋ジストロフィーを例にあげると、以下を目的とした医薬品の治験が行われています

  • ステロイド誘導体
  • ジストロフィン機能回復
  • 細胞療法
  • 線維化抑制
  • 心機能保護
  • 炎症抑制・免疫調整
  • 組織保護

治験が行われる地域は、海外と日本の両方、海外のみ、日本のみなど、医薬品によって異なります

そのほかの疾患の医薬品の治験状況

筋強直性ジストロフィー

筋ジストロフィーに関する医薬品の治験状況（2024年11月時点）

絞り込み検索

疾患名 目的等 作用等 薬剤名 開発組織 海外 日本
第1相 第2相 第3相 上市 第1相 第2相 第3相 上市
デュシェンヌ型 ステロイド誘導体 Deflazacort PTC Therapeutics 米国
デュシェンヌ型 ステロイド誘導体 Vamorolone Santhera Pharmaceuticals 米国,欧州
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン44スキッピング AOC 1044 Avidity Biosciences, Inc.
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン44スキッピング NS-089/NCNP-02 Nippon Shinyaku Co. Ltd./NS Pharma, Inc.
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン45スキッピング Casimersen Sarepta Therapeutics, Inc. 米国
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン50スキッピング NS-050/NCNP-03 Nippon Shinyaku Co. Ltd./NS Pharma, Inc. 第1/2相 第1/2相
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン51スキッピング Eteplirsen Sarepta Therapeutics, Inc. 米国等
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン52スキッピング PGN-EDO51 PepGen Inc
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン53スキッピング BMN 351 BioMarin Pharmaceutical 第1/2相
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン54スキッピング DYNE-251 Dyne Therapeutics 第1/2相
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン55スキッピング SQY51 Sqy Therapeutics 第1/2相 (フランス)
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン53スキッピング Golodirsen Sarepta Therapeutics, Inc. 米国
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン54スキッピング Viltolarsen Nippon Shinyaku Co. Ltd./NS Pharma, Inc. 米国 日本
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 エクソン55スキッピング WVE-N531 Wave Life Sciences Ltd. 第1/2相
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 遺伝子治療 (マイクロジストロフィン) Delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) Sarepta Therapeutics, Inc. 米国
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 遺伝子治療 (マイクロジストロフィン) SGT-003 Solid Biosciences Inc.
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 遺伝子治療 (ミニジストロフィン) RGX-202 REGENXBIO Inc. 第1/2相
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 遺伝子治療 (エクソン2スキッピング) scAAV9.U7.ACCA Megan Waldrop 第1/2相
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 遺伝子治療 (エクソン50スキッピング) GEN6050X Peking Union Medical College Hospital (China)
デュシェンヌ型 ジストロフィン機能回復 リードスルー Ataluren PTC Therapeutics 欧州等
デュシェンヌ型 細胞療法 カーディオスフィア由来細胞 CAP-1002 Capricor Inc.
デュシェンヌ型 細胞療法 同種間葉系幹細胞 EN001 (同種異系初期継代間葉系幹細胞) ENCell 第1/2相 (韓国)
デュシェンヌ型 細胞療法 同種羊膜由来間葉系幹細胞 同種羊膜由来間葉系幹細胞 株式会社カネカ 第1/2相
デュシェンヌ型 線維化抑制 HDAC阻害 Givinostat Italfarmaco
デュシェンヌ型 線維化抑制 CTGF阻害 Pamrevlumab FibroGen
デュシェンヌ型 線維化抑制 AA​​K1阻害 SAT-3247 Satellos Bioscience, Inc.
デュシェンヌ型 心機能保護 β1受容体遮断 Bisoprolol fumarate Peking Union Medical College Hospital (China)
デュシェンヌ型 心機能保護 β2受容体遮断 Metoprolol Succinate Medical University of Gdansk (ポーランド)
デュシェンヌ型 心機能保護 トロンボキサンA2受容体拮抗 Ifetroban Cumberland Pharmaceuticals
デュシェンヌ型 心機能保護 遺伝子治療 (ミトコンドリア機能改善) SRD-001 Sardocor Corp.
デュシェンヌ型 心機能保護 ナトリウム・水素交換体1阻害 Rimeporide EspeRare Foundation
デュシェンヌ型 炎症抑制、免疫調整 α4インテグリン阻害 ATL1102 Percheron Therapeutics
デュシェンヌ型 炎症抑制、免疫調整 IL-1β阻害 Canakinumab Children's National Research Institute 第1/2相
デュシェンヌ型 炎症抑制、免疫調整 IL-6受容体阻害 Satralizumab Hoffmann-La Roche
デュシェンヌ型 炎症抑制、免疫調整 プロスタグランジンD合成酵素阻害 TAS-205 Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
デュシェンヌ型 炎症抑制、免疫調整 炎症性サイトカイン産生抑制 Tranilast 大阪刀根山医療センター
デュシェンヌ型 組織保護 アロステリック ミオシン阻害 Sevasemten (EDG-5506) Edgewise Therapeutics, Inc.
デュシェンヌ型 組織保護 遺伝子治療 (細胞表面糖鎖修飾) rAAVrh74.MCK.GALGT2 Nationwide Children's Hospital 第1/2相
ベッカー型 ステロイド誘導体 Vamorolone Santhera Pharmaceuticals 米国,欧州
ベッカー型 ジストロフィン機能回復 リードスルー Ataluren PTC Therapeutics 欧州等
ベッカー型 線維化抑制 HDAC阻害 Givinostat Italfarmaco
ベッカー型 組織保護 アロステリック ミオシン阻害 Sevasemten (EDG-5506) Edgewise Therapeutics, Inc.
顔面肩甲上腕型 DUX4発現抑制 p38α/β MAPキナーゼ阻害 Losmapimod Fulcrum Therapeutics
顔面肩甲上腕型 DUX5発現抑制 DUX4 mRNA分解 AOC 1020 Avidity Biosciences, Inc.
顔面肩甲上腕型 DUX6発現抑制 DUX4 mRNA分解 ARO-DUX4 Arrowhead Pharmaceuticals
顔面肩甲上腕型 筋肉増強 ミオスタチン阻害 RO7204239 Hoffmann-La Roche
顔面肩甲上腕型 炎症抑制 IL-6阻害 Satralizumab Centre Hospitalier Universitaire de Nice
肢帯型 ステロイド誘導体 Deflazacort PTC Therapeutics 米国
肢帯型 遺伝子補充 遺伝子治療 (βサルコグリカン遺伝子) Bidridistrogene xeboparvovec (SRP-9003) Sarepta Therapeutics, Inc.
肢帯型 遺伝子補充 遺伝子治療 (αサルコグリカン遺伝子) Patidistrogene bexoparvovec (SRP-9004, MYO-102) Sarepta Therapeutics, Inc.
肢帯型 遺伝子補充 遺伝子治療 (FKRP遺伝子) AB-1003 AskBio (Asklepios Biopharmaceutical, Inc.)
肢帯型 遺伝子補充 遺伝子治療 (デイスフェリン遺伝子) SRP-6004 (rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV) Sarepta Therapeutics, Inc.
肢帯型 代謝補正 αジストログリカン糖修飾の改善 Ribitol (BBP-418) ML Bio Solutions, Inc.
福山型 フクチンタンパク発現 エクソントラッピング阻害 NS-035 東京大学医学部附属病院
福山型 ステロイド Prednisolone 東京女子医科大学病院