ポンペ病に関する医薬品の治験状況
ポンペ病に関する医薬品の治験状況を海外と日本でまとめました
【治験は、試験段階のもの、研究を伴うものであり、治験薬の有効性や安全性は検証されたものではありません】
疾患の原因に対する治療や、症状に対する治療などを調べるために、医薬品の治験が行われています
治験が行われる地域は、海外と日本の両方、海外のみ、日本のみなど、医薬品によって異なります
ポンペ病に関する医薬品の治験状況（2026年6月時点）
| 疾患名 | 検証する内容 | 作用等 | 薬剤名 | 開発組織 | 海外 | 日本 | ||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | |||||
| ポンペ病 | 酸性α-グルコシダーゼ補充 | 酵素補充 | Alglucosidase alfa | Genzyme, a Sanofi Company | 済 | 済 | 済 | 済米欧 | 試験情報なし | 試験情報なし | 試験情報なし | 日本 |
| ポンペ病 | 酸性α-グルコシダーゼ補充 | 酵素補充 | Avalglucosidase alfa (GZ402666) | Genzyme, a Sanofi Company | 済 | 済 | 済 | 済米欧 | 済 | 済 | 済 | 日本 |
| ポンペ病 | 酸性α-グルコシダーゼ補充＋酵素安定性向上 | 酵素補充 | Cipaglucosidase alfa (ATB200) + miglustat (AT2221) | Amicus Therapeutics | 済 | 済 | 済 | 済米欧 | 済 | 済 | 済 | 未 |
| ポンペ病 | 酸性α-グルコシダーゼ補充 | 遺伝子治療 (酸性α-グルコシダーゼ) | AB-1009 (GAA Gene) | AskBio Inc. | 済 | 済第1/2相 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| ポンペ病 | 酸性α-グルコシダーゼ補充 | 遺伝子治療 (酸性α-グルコシダーゼ) | ACTUS-101 | AskBio Inc. | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| ポンペ病 | 酸性α-グルコシダーゼ補充 | 遺伝子治療 (酸性α-グルコシダーゼ) | Zocaglusagene nuzaparvovec (AT845) | Astellas Gene Therapies | 済 | 済第1/2相 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| ポンペ病 | 酸性α-グルコシダーゼ補充 | 遺伝子治療 (酸性α-グルコシダーゼ) | GC301 | GeneCradle Inc. | 済 | 済第1/2相 (中国) | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| ポンペ病 | 酸性α-グルコシダーゼ補充 | 組換えヒト酸性α-グルコシダーゼ | DNL952 | Denali Therapeutics Inc. | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| ポンペ病 | 筋肉内 グリコーゲン濃度低下 | グリコーゲン合成酵素発現抑制 | ABX1100 | Aro Biotherapeutics | 済早期第1相 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| ポンペ病 | 筋肉内 グリコーゲン濃度低下 | グリコーゲン合成酵素阻害 | MZE001 | Maze Therapeutics | 済健常人第1相 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| ポンペ病 | 筋肉内 グリコーゲン濃度低下 | グリコーゲン合成酵素(GYS1)阻害 | S-606001 (Add-on to Enzyme Replacement Therapy) | Shionogi | 試験情報なし | 済 | 未 | 未 | 済 | 未 | 未 | 未 |