神経筋疾患における治験状況について（海外、日本）

神経筋疾患における医薬品の治験状況を、海外*1と日本*2から収集し、まとめています（治験とは、新しい医薬品や医療機器として厚生労働省から承認を得るために薬事法のもと行われる臨床試験です）

海外と日本でどのような医薬品や治療法が開発され、どのくらい進んでいるかの理解が深まり、日本における治験や開発がさらに進むことを願っています

参考情報として、治験などの理解に有用な、国・大学・医療機関・医薬品適正使用推進団体・医薬品業界団体のウェブサイトを共有します（各サイトについて最初に確認していますが、将来にわたり内容を保証するものではなく、また再リンク先は確認していません。自己責任でのご活用をお願いいたします）
情報の更新に努めますが、最新の情報が記載されていないことがあるかもしれないことをご理解ください
特定の医薬品を推奨または支持するものではございません
治験への参加を希望される場合は、主治医にご相談ください

*1 ClinicalTrials.govホームページ（https://clinicaltrials.gov｜外部リンク）
米国国立公衆衛生研究所（NIH）と米国医薬食品局（FDA）が共同で運営する世界最大の治験登録サイトです。治験に関する情報が公開されています

*2 臨床研究等提出・公開システム jRCT（https://jrct.niph.go.jp｜外部リンク）
厚生労働省が運営する、日本国内で行われる臨床研究の実施計画の届出などを行うためのシステムです。治験に関する情報が公開されています

新薬の候補を選ぶ

細胞や動物で安全性、有効性、体内動態をしらべる

治験健康な方や患者さんの協力のもと、安全性、有効性、体内動態をしらべる

国の審査を受けて承認を得る

くすりとして販売される

少数の健康な方を対象に、
安全性、体内動態をしらべる

少数の患者さんを対象に、
有効性、安全性、
適切な投与方法をしらべる

多くの患者さんを対象に、
有効性、安全性を確認し、
標準的な治療法と比較する

以下のサイトでは、治験について分かりやすく説明されています

治験ってなあに？　https://www.ncchd.go.jp/scholar/clinical/chiken/patient/about.html（国立研究開発法人国立成育医療研究センター｜外部リンク）
治験とは　https://www.ncc.go.jp/jp/ncch/division/clinical_trial/patient/about/index.html（国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院｜外部リンク）
治験とは　https://www.ncnp.go.jp/hospital/patient/chiken.html（国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センターNCNP病院｜外部リンク）

以下のサイトでは、医薬品の基礎研究から国による承認までの流れが動画で分かりやすく説明されています

医薬品ができるまで（一般社団法人くすりの適正使用協議会 YouTubeチャンネル）※動画と音声が流れますhttps://www.youtube.com/watch?v=VGnWWEjdzNM

さらに、以下のサイトでは、治験や、治験への参加についてより詳しく説明されています