脊髄性筋萎縮症に関する医薬品の治験状況
脊髄性筋萎縮症に関する医薬品の治験状況を海外と日本でまとめました
【治験は、試験段階のもの、研究を伴うものであり、治験薬の有効性や安全性は検証されたものではありません】
疾患の原因に対する治療や、症状に対する治療などを調べるために、医薬品の治験が行われています
治験が行われる地域は、海外と日本の両方、海外のみ、日本のみなど、医薬品によって異なります
脊髄性筋萎縮症に関する医薬品の治験状況（2026年9月時点）
| 疾患名 | 検証する内容 | 作用等 | 薬剤名 | 開発組織 | 海外 | 日本 | ||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | |||||
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | SMN2 遺伝子スプライシング修正 | Nusinersen | Biogen | 済 | 済 | 済 | 米国,欧州等 | 済 | 済 | 済 | 済日本 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | SMN2 遺伝子スプライシング修正 | Nusinersen 高用量 | Biogen | 未 | 未 | 済 | 米国,欧州等 | 未 | 未 | 済 | 日本 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | SMN2 遺伝子スプライシング修正 | Risdiplam (ドライシロップ) | Hoffmann-La Roche, 中外製薬 | 済 | 済 | 未 | 米国,欧州等 | 済 | 済 | 未 | 済日本 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | SMN2 遺伝子スプライシング修正 | Risdiplam (錠剤) | Hoffmann-La Roche, 中外製薬 | 済 | 未 | 未 | 米国,欧州 | 未 | 未 | 未 | 済日本 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | SMN2 遺伝子スプライシング調整 | Salanersen (BIIB115) | Biogen | 済 | 未 | 済 | 未 | 未 | 未 | 済 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | 遺伝子治療 (SMN1 遺伝子) | Onasemnogene abeparvovec-xioi | Novartis Gene Therapies | 済 | 済 | 済 | 済米国,欧州 | 済 | 済 | 済 | 済日本 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | 遺伝子治療 (SMN1 遺伝子) | onasemnogene abeparvovec-brve (髄腔内投与, OAV101) | Novartis Pharmaceuticals | 未 | 未 | 済 | 米国,欧州 | 未 | 未 | 済 | 日本 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | 遺伝子治療 (SMN1 遺伝子) | GC101 | GeneCradle Inc. | 済 | 済 | 済 (中国) | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | 遺伝子治療 (SMN1 遺伝子) | Vesemnogene lantuparvovec | Lantu Biopharma | 済 | 第1/2相 (中国) | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | 遺伝子治療 (SMN1 遺伝子) | EXG001-307 | Exegenesis Bio | 済 | 済第1/2相 (中国) | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | 遺伝子治療 (SMN1 遺伝子) | ANB-004 | Biocad | 済 | 第1/2相 (ロシア等) | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | SMN タンパク質 機能回復 | 遺伝子治療 (SMN1 遺伝子) | GB221 | Gemma Biotherapeutics | 済 | 済第1/2相 (ブラジル) | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | 筋力改善 | ミオスタチン阻害 | Apitegromab (SRK-015) | Scholar Rock, Inc. | 済 | 済 | 済 | 米国 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | 筋力改善 | ミオスタチン阻害等 | Apitegromab, Nusinersen, Risdiplam | Scholar Rock, Inc. | 未 | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | 筋力改善 | ミオスタチン阻害 | Taldefgrobep alfa | Biohaven Pharmaceuticals, Inc. | 済 | 済 | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | 筋力改善 | ミオスタチン阻害等 | RO7204239 (GYM329) + Risdiplam | Hoffmann-La Roche | 済 | 済 | 済第2/3相 | 未 | 済 | 済 | 済第2/3相 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | 運動機能改善 | ClC-1 阻害 | NMDP-01 (NMD670) | NMD Pharma A/S | 済 | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 脊髄性筋萎縮症 | 神経筋接合部の機能安定化 | 抗MuSKアゴニスト抗体 | ARGX-119 | argenx | 未 | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |