筋強直性ジストロフィーに関する医薬品の治験状況
筋強直性ジストロフィーに関する医薬品の治験状況を海外と日本でまとめました
【治験は、試験段階のもの、研究を伴うものであり、治験薬の有効性や安全性は検証されたものではありません】
疾患の原因に対する治療や、症状に対する治療などを調べるために、医薬品の治験が行われています
治験が行われる地域は、海外と日本の両方、海外のみ、日本のみなど、医薬品によって異なります
筋強直性ジストロフィーに関する医薬品の治験状況（2026年6月時点）
| 疾患名 | 検証する内容 | 作用等 | 薬剤名 | 開発組織 | 海外 | 日本 | ||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | |||||
| 筋強直性ジストロフィー | スプライシング正常化 | 異常 DMPK mRNAの分解 | AOC 1001 | Avidity Biosciences, Inc. | 済 | 済 | 済 | 未 | 済 | 済 | 済 | 未 |
| 筋強直性ジストロフィー | スプライシング正常化 | 異常 DMPK mRNAの分解 | DYNE-101 | Dyne Therapeutics | 済 | 済 | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 筋強直性ジストロフィー | スプライシング正常化 | 異常 DMPK mRNAの分解 | ARO-DM1 | Arrowhead Pharmaceuticals | 済 | 済第1/2相 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 筋強直性ジストロフィー | スプライシング正常化 | 異常 DMPK mRNAに結合、スプライシング因子MBNL機能回復 | VX-670 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | 済 | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 筋強直性ジストロフィー | スプライシング正常化 | 異常 DMPK mRNAに結合、スプライシング因子MBNL機能回復 | PGN-EDODM1 | PepGen Inc | 済 | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 筋強直性ジストロフィー | スプライシング正常化 | 遺伝子治療 (DMPK標的miRNA) | SAR446268 | Sanofi | 済 | 済第1/2相 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 筋強直性ジストロフィー | スプライシング正常化 | miR-23b阻害 | ATX-01 | ARTHEx Biotech S.L. | 済 | 済第1/2相 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 筋強直性ジストロフィー | 筋機能改善 | GSK-3β阻害 | Tideglusib (AMO-02) | AMO Pharma Limited | 済 | 済 | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 筋強直性ジストロフィー | 筋強直緩和 | ナトリウムチャネル遮断 | Mexiletine (prolonged-release oral suspension) | Lupin Ltd. | 済 | 済 | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 筋強直性ジストロフィー | 筋強直緩和 | ヒスタミンH3受容体拮抗 | Pitolisant | Harmony Biosciences, LLC | 済 | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| 筋強直性ジストロフィー | 症状改善 | 異常 DMPK mRNAの核内蓄積減少 | MYD-1024 (エリスロマイシン) | 大阪大学医学部附属病院 | 未 | 未 | 未 | 未 | 済 | 済 | 未 | 未 |