先天性筋無力症候群に関する医薬品の治験状況
ポンペ病に関する医薬品の治験状況を海外と日本でまとめました（2024年12月時点）
疾患の原因に対する治療や、症状に対する治療などを目的として、医薬品の治験が行われています
治験が行われる地域は、海外と日本の両方、海外のみ、日本のみなど、医薬品によって異なります
ポンペ病に関する医薬品の治験状況（2024年12月時点）
| 疾患名 | 目的等 | 作用等 | 薬剤名 | 開発組織 | 海外 | 日本 | ||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | |||||
| 先天性筋無力症候群 | 神経筋接合部の機能安定化 | 抗MuSKアゴニスト抗体 | ARGX-119 | argenx | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |