先天性ミオパチーに関する医薬品の治験状況
先天性ミオパチーに関する医薬品の治験状況を海外と日本でまとめました
【治験は、試験段階のもの、研究を伴うものであり、治験薬の有効性や安全性は検証されたものではありません】
疾患の原因に対する治療や、症状に対する治療などを調べるために、医薬品の治験が行われています
治験が行われる地域は、海外と日本の両方、海外のみ、日本のみなど、医薬品によって異なります
先天性ミオパチーに関する医薬品の治験状況（2026年6月時点）
| 疾患名 | 検証する内容 | 作用等 | 薬剤名 | 開発組織 | 海外 | 日本 | ||||||
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| 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | |||||
| X連鎖ミオチュブラーミオパチー | ミオチューブラリン機能回復 | 遺伝子治療 (MTM1) | Resamirigene bilparvovec | Astellas Gene Therapies | 試験情報なし | 済 | 第2/3相 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| X連鎖ミオチュブラーミオパチー | ミオチューブラリン機能回復 | 遺伝子治療 (MTM1) | ASP2957 | Astellas Gene Therapies | 済 | 第1/2相 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| RYR-1 ミオパチー | 筋小胞体カルシウムイオン漏出抑制 | RyR1-カルスタビン1結合回復 | S48168 | Armgo Pharma, Inc. | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |