先天性ミオパチーに関する医薬品の治験状況
先天性ミオパチーに関する医薬品の治験状況を海外と日本でまとめました（2024年12月時点）
疾患の原因に対する治療や、症状に対する治療などを目的として、医薬品の治験が行われています
治験が行われる地域は、海外と日本の両方、海外のみ、日本のみなど、医薬品によって異なります
先天性ミオパチーに関する医薬品の治験状況（2024年12月時点）
| 疾患名 | 目的等 | 作用等 | 薬剤名 | 開発組織 | 海外 | 日本 | ||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | 第1相 | 第2相 | 第3相 | 上市 | |||||
| ミオチュブラーミオパチー | ミオチューブラリン機能回復 | 遺伝子治療 (MTM1) | Resamirigene bilparvovec | Astellas Gene Therapies | 未 | 済 | 第2/3相 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |
| RYR-1 ミオパチー | 筋小胞体カルシウムイオン漏出抑制 | RyR1-カルスタビン1結合回復 | S48168 | Armgo Pharma, Inc. | 済 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 | 未 |